¿QUÉ SON LOS ENSAYOS CLÍNICOS?
Los ensayos clínicos son estudios que se llevan a cabo en personas voluntarias para evaluar nuevas formas de luchar contra las enfermedades, y que incluyen medicamentos, técnicas quirúrgicas, pruebas diagnósticas, etc.
Todo nuevo tratamiento frente a una enfermedad debe ser estudiado, comprobado y validado en este tipo de estudios, que para llevarse a cabo han debido de ser autorizados previamente por las Autoridades Competentes al respecto. En el caso de España, las autoridades competentes son la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (https://www.aemps.gob.es) y el Comité de Ética de la Investigación con Medicamentos (CEIm).
Los ensayos clínicos son por tanto el marco legal, ético y científico más apropiado para evaluar cualquier nuevo tipo de tratamiento en las enfermedades que afectan al ser humano.
Los niños también padecen enfermedades graves, crónicas e incapacitantes para las que es preciso y necesario desarrollar nuevos tratamientos específicamente adaptados para ellos. Los niños tienen el derecho de beneficiarse de los avances de la ciencia, la investigación y la medicina de igual forma que los adultos.
De ahí la necesidad de impulsar la investigación pediátrica en Unidades de Ensayos Clínicos con la experiencia y la capacidad para llevar a cabo este tipo de estudios.
LA UNIDAD DE ENSAYOS CLÍNICOS
La Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús nació en 2013 y se concibe como una estructura multidisciplinar orientada a la investigación clínica en niños y adolescentes. El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús es el núcleo básico, al que se asocia personal de la Fundación de Investigación del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, la Universidad Autónoma de Madrid, así como de otros grupos de investigación nacional e internacional.
En sus inicios, y gracias a la colaboración con el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) se centró en el desarrollo de ensayos en fase precoz en Onco-Hematología Pediátrica. La Unidad fue acreditada como centro para ensayos clínicos fase I-II por el consorcio internacional ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer - https://www.itcc-consortium.org/) y como centro para ensayos “first-in-child” en 2015.
En este tiempo, se han llevado a cabo más de 120 ensayos clínicos en todas las fases de su desarrollo (incluyendo más de 20 ensayos first-in-child) en oncología (tumores sólidos, leucemias, hematología no maligna, trasplante hematopoyético y terapia de soporte) y otras disciplinas pediátricas.
Además, desde 2017 la Unidad de Ensayos Clínicos da soporte a los y las investigador@s de todas las especialidades pediátricas que participan en ensayos clínicos pediátricos (e.g. anestesia, neurología, psiquiatría, dermatología, gastroenterología, etc), haciendo del H Niño Jesús un centro implicado y comprometido con la innovación favoreciendo el acceso a nuevos tratamientos a niños enfermos con diversas patologías
Los objetivos estratégicos de la Unidad de Ensayos Clínicos son:
- Dar servicio a todas las especialidades pediátricas para promover la investigación y realizar ensayos clínicos de alta calidad, facilitando la labor del/a investigador/a
- Proporcionar acceso a nuevos tratamientos para pacientes pediátricos con enfermedades raras y graves
- Ser punta de lanza en Terapias Avanzadas (génica, celular o tisular) y en ensayos first-in-child.
- Implantar y desarrollar la medicina de precisión como herramienta para la mejora de la atención sanitaria al niño enfermo.
Calidad
La Unidad dispone de Procedimientos Normalizados de Trabajo con el fin de garantizar los derechos y seguridad de los pacientes y la calidad de los datos obtenido de los estudios, dando cumplimiento a las Normas de Buena Práctica Clínica y normativas vigentes en materia de Ensayos clínicos.
