Ensayos Clínicos

Servicio

¿QUÉ SON LOS ENSAYOS CLÍNICOS?

Los ensayos clínicos son estudios que se llevan a cabo en personas voluntarias para evaluar nuevas formas de luchar contra las enfermedades, y que incluyen medicamentos, técnicas quirúrgicas, pruebas diagnósticas, etc.

Todo nuevo tratamiento frente a una enfermedad debe ser estudiado, comprobado y validado en este tipo de estudios, que para llevarse a cabo han debido de ser autorizados previamente por las Autoridades Competentes al respecto. En el caso de España, las autoridades competentes son la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (https://www.aemps.gob.es) y el Comité de Ética de la Investigación con Medicamentos (CEIm).

Los ensayos clínicos son por tanto el marco legal, ético y científico más apropiado para evaluar cualquier nuevo tipo de tratamiento en las enfermedades que afectan al ser humano.

Los niños también padecen enfermedades graves, crónicas e incapacitantes  para las que es preciso y necesario desarrollar nuevos tratamientos específicamente adaptados para ellos. Los niños tienen el derecho de beneficiarse de los avances de la ciencia, la investigación y la medicina de igual forma que los adultos.

De ahí la necesidad de impulsar la investigación pediátrica en Unidades de Ensayos Clínicos con la experiencia y la capacidad para llevar a cabo este tipo de estudios.

 

LA UNIDAD DE ENSAYOS CLÍNICOS

La Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús nació en 2013 y se concibe como una estructura multidisciplinar orientada a la investigación clínica en niños y adolescentes. El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús es el núcleo básico, al que se asocia personal de la Fundación de  Investigación del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, la Universidad Autónoma de Madrid, así como de otros grupos de investigación nacional e internacional.

En sus inicios, y gracias a la colaboración con el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) se centró en el desarrollo de ensayos en fase precoz en Onco-Hematología Pediátrica. La Unidad fue acreditada como centro para ensayos clínicos fase I-II por el consorcio internacional ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer - https://www.itcc-consortium.org/) y como centro para ensayos “first-in-child” en 2015.

En este tiempo, se han llevado a cabo más de 120 ensayos clínicos en todas las fases de su desarrollo (incluyendo más de 20 ensayos first-in-child) en oncología (tumores sólidos, leucemias, hematología no maligna, trasplante hematopoyético y terapia de soporte) y otras disciplinas pediátricas.

Además, desde 2017 la Unidad de Ensayos Clínicos da soporte a los y las investigador@s de todas las especialidades pediátricas que participan en ensayos clínicos pediátricos (e.g. anestesia, neurología, psiquiatría, dermatología, gastroenterología, etc), haciendo del H Niño Jesús un centro implicado y comprometido con la innovación favoreciendo el acceso a nuevos tratamientos a niños enfermos con diversas patologías

Los objetivos estratégicos de la Unidad de Ensayos Clínicos son:

  • Dar servicio a todas las especialidades pediátricas para promover la investigación y realizar ensayos clínicos de alta calidad, facilitando la labor del/a investigador/a
  • Proporcionar acceso a nuevos tratamientos para pacientes pediátricos con enfermedades raras y graves
  • Ser punta de lanza en Terapias Avanzadas (génica, celular o tisular) y en ensayos first-in-child.
  • Implantar y desarrollar la medicina de precisión como herramienta para la mejora de la atención sanitaria al niño enfermo.

Calidad

La Unidad dispone de  Procedimientos Normalizados de Trabajo con el fin de garantizar los derechos y seguridad de los pacientes y la calidad de los datos obtenido de los estudios, dando cumplimiento a las Normas de Buena Práctica Clínica y normativas vigentes en materia de Ensayos clínicos.

Paciente

  • ¿Cómo acceder a ensayos clínicos?

    El procedimiento más habitual es que el médico responsable del niño contacte con la Unidad de Ensayos Clínicos para solicitar una consulta o valoración. Si bien esta Unidad está en Madrid, podemos ver y atender pacientes procedentes de otras Comunidades Autónomas y países que sean referidos por sus propios médicos a través de los cauces administrativos apropiados.

    Los propios padres o los profesionales relacionados con el niño pueden contactar con la Unidad para solicitar valoración del paciente. En todos los casos los pacientes y/o los padres (tutores legales) han de estar al corriente de que se inicia este procedimiento.

    Para realizar una mejor valoración le solicitaremos informes previos del paciente. Si desea información sobre los ensayos clínicos abiertos en la unidad, por favor contáctenos a través de: ensayosclinicos.hnjs@salud.madrid.org y les indicaremos con que profesional del hospital es más indicado hablar. También puede consultar la página web de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios en el directorio del H Niño Jesús: https://reec.aemps.es/reec/public/list.html.

     

Asistencia

  • La actividad asistencial se reparte entre las consultas externas y las salas de hospitalización. Los pacientes son atendidos y tratados en las correspondientes áreas del hospital donde las diferentes especialidades médicas llevan a cabo su labor. En general la mayor parte de la actividad se centra en el área de consultas externas y en los Hospitales de día Médico y de Oncología. En menor medida, también en las salas de hospitalización. Como ejemplo, el año 2020 atendimos alrededor de 1000 consultas en el área de ensayos clínicos de Onco-Hematología.

    El equipo que atiende a los pacientes incluidos en ensayos clínicos está específicamente formado en esta atención particular (personal médico, enfermería, farmacia, coordinadoras, etc) además de en la patología propia del paciente, de tal modo que la atención que ofrecemos es global y completa.

Formación

  • La Unidad de Ensayos Clínicos acoge rotaciones de médicos residentes tanto del propio hospital como de otros centros, siendo para el residente del H Niño Jesús que realice su último año en Oncología una estancia obligatoria.

    La Unidad de Ensayos Clínicos está acreditada desde 2019 como centro internacional para acoger a Fellows del programa de formación “ITCC Training Fellowship “. En 2020, nuestra Unidad fue seleccionada por el primer galardonado de esta beca para desarrollar su programa formativo.

    Tenemos convenios con dos Universidades para acoger a estudiantes en prácticas de los Cursos de Post-Grado en Coordinación de Ensayos Clínicos y continuamente tenemos estudiantes en el equipo por periodos de entre 6 y 12 meses. Este tiempo les capacita para poder lograr el título universitario y los objetivos y además les otorga una formación muy valiosa para su futuro profesional.

    En 2017 y 2019 nos fueron concedidas las Ayudas competitivas de la Comunidad de Madrid para la contratación de ayudantes de investigación del programa operativo de empleo juvenil. En este programa de 2 años de duración, las dos personas seleccionadas han podido recibir una formación y capacitación específicas en el área de coordinación de ensayos clínicos, lo que ha permitido su incorporación posterior al mundo laboral, impulsando el empleo joven y de calidad.

    De forma coordinada con el Servicio de Onco-Hematología del H Niño Jesús se organizan anualmente cursos acreditados por la Consejeria de Sanidad como “Curso de Fundamentos en Oncología Pediátrica” y “Curso de Ensayos Clínicos“, dirigido a personal sanitario de la Comunidad de Madrid.

    El Dr Bautista y la Dra Rubio imparten clases en Cursos de Post-Grado con las Universidades con las que tenemos convenios de formación y otras diferentes en el ámbito de la Investigación, Coordinación de Ensayos Clínicos y Onco-Hematología pediátrica.

    El equipo de enfermería, liderado por Doña Pilar Herreros, es responsable del programa de formación en enfermería de Onco-Hematología pediátrica, en cuyo temario se incluye la formación específica en ensayos clínicos.

Investigación

  • La investigación es la esencia de la Unidad de Ensayos Clínicos. Desde la creación de la Unidad en 2013, el número de ensayos clínicos disponibles y el número de pacientes participantes se ha ido incrementando de manera progresiva, lo que ha supuesto una mayor oferta de opciones terapéuticas para pacientes que antes no disponían de ellas. En el caso de Onco-Hematología, el portfolio de ensayos clínicos es muy amplio e incluye, por ejemplo, terapia celular, inmunoterapia, tratamientos con inhibidores selectivos y viroterapia oncolítica, cubriendo la mayor parte de las enfermedades oncológicas.

    Gracias a la participación, contribución y liderazgo de la Unidad y sus investigadores/as en estos ensayos, se ha generado un volumen de conocimiento de muy alta calidad que se ha visto reflejado en publicaciones en revistas científicas de alto impacto y visibilidad (e.g. Emapalumab in Children with Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis. N Engl J Med. 2020; Efficacy and safety of setmelanotide, an MC4R agonist, in individuals with severe obesity due to LEPR or POMC deficiency: single-arm, open-label, multicentre, phase 3 trials. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020; Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med. 2020; First-in-Human, First-in-Child Trial of Autologous MSCs Carrying the Oncolytic Virus Icovir-5 in Patients with Advanced Tumors. Mol Ther. 2020).

    La Unidad de Ensayos apoya las iniciativas de investigadores/as del Hospital de ensayos clínicos académicos independientes propios enfocados a cubrir necesidades médicas no cubiertas por otros estudios comerciales, consolidando así el papel del H Niño Jesús en el área de investigación académica (e.g. ensayos clínicos con Alo-Celyvir [Dr Manuel Ramírez y Dr Álvaro Lassaletta]; EudraCT 2019-001154-26 - NCT04758533).

    Del mismo modo, la Unidad apoya proyectos de investigación liderados por otros estamentos profesionales como psicología y enfermería, orientados a dar respuesta a necesidades específicas de esos sectores, y en última instancia a mejorar la calidad de vida de los pacientes.

    La Unidad forma parte de consorcios nacionales (Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátrica [SEHOP], Grupo Español de Sarcomas [GEIS]) e internacionales (Innovative Therapies for Children with Cancer [ITCC], iBFM) en cáncer infantil lo que nos permite estar a la vanguardia de la investigación en esta disciplina. Del mismo modo, investigadores e investigadoras del H Niño Jesús de otras disciplinas forman parte de consorcios de investigación y grupos de trabajo que hacen que crezca el número de oportunidades terapéuticas que ofrecer a los pacientes de todas las disciplinas pediátricas (e.g. RECLIP, AEPED).

Profesionales

  • Médicos:

    • Dr Francisco Bautista
    • Dra Alba Rubio

    Enfermeras:

    • Doña Pilar Herreros
    • Doña Betty Illatopa
    • Doña María Méndez

    Coordinadoras de ensayos clínicos:

    • Doña Esther Redondo
    • Doña Nuria Ventosino
    • Doña Andrea Artigas
    • Doña Cristina Calvo
    • Doña Maria Isabel Villalba

    Farmacéuticas de ensayos clínicos:

    • Doña Silvia Martín
    • Doña Isabel García
    • Doña Edith Pfeiffer

    Y por supuesto todos y todas los/las investigadores/as, personal de enfermería y laboratorio que trabajan en el H Niño Jesús en todos los ensayos clínicos que están abiertos en todas las disciplinas pediátricas.

    Trabajo en equipo

    El equipo de la Unidad de Ensayos Clínicos responsable de los cuidados del paciente trabaja de forma coordinada con otros especialistas cuando es necesario y con los médicos responsable del día a día de cada niño. Creemos en el valor del trabajo en equipo y de que las decisiones sean compartidas con los profesionales sanitarios que mejor conocen al paciente.

    La Unidad de Ensayos Clínicos engloba en una misma figura asistencia, formación e investigación.

    Equipo de la Unidad de Ensayos Clínicos