La Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús se acaba de crear para incorporar a la práctica clínica los resultados de la investigación traslacional en este campo.
Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico. Constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. La aprobación para su uso comercial de los primeros MTAs en la Unión Europea marca el inicio de una nueva era en la terapéutica médica.
Los linfocitos T-CAR (CAR-T cells en inglés, linfocitos T con un receptor antigénico quimérico) son los primeros MTA en conseguir aprobación para su comercialización, pero serán acompañados por nuevos desarrollo en el corto y medio plazo, y los hospitales deben prepararse para este tipo de medicamentos. Pero en el campo de las terapias avanzadas existe la oportunidad única de que los investigadores de los hospitales desarrollen sus propios MTA para dar solución a problemas no resueltos de sus pacientes. El Real Decreto 477/2014 define los requisitos y garantías que deben cumplir los MTA de fabricación no industrial para obtener la correspondiente autorización de uso por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y establece los requisitos de trazabilidad y de farmacovigilancia de estos medicamentos una vez autorizados. Al amparo de esta legislación los hospitales pueden conseguir la aprobación de uso de los MTAs que desarrollen, siempre que cumplan con los requerimientos de la Agencia. En el Hospital Niño Jesús llevamos más de una década investigando en MTAs para enfermedades infantiles, y contamos desde abril de 2010 con una Unidad de Fabricación de MTAs acreditada por la AEMPS, que nos ha permitido tratar más de un centenar de niños con diferentes enfermedades.
Los niños que pueden recibir un MTA como parte de su tratamiento son identificados por sus médicos habituales, que son los que contactan con la Unidad para planificar todo el proceso.
La Unidad participa en el tratamiento y seguimiento de los pacientes siempre en coordinación con los médicos responsables del día a día de cada niño.
Es responsabilidad de la Unidad de Terapias Avanzadas iniciar un programa de formación para todo el personal del hospital que tendrá relación con estos MTAs: facultativos pediatras y cirujanos, personal de Farmacia, enfermería. Además, la Unidad participará en la labor docente del Hospital dentro de su especialidad.
Este es un aspecto diferencial en la Unidad de Terapias Avanzadas. Hace 15 años iniciamos un Programa de Investigación en Oncología Pediátrica sobre lo que hoy se considera un MTA. Este fue el germen de lo que hoy es la Unidad. A lo largo de este periodo hemos continuado esta línea de investigación, a la que se han ido sumando otras iniciativas propias y de diferentes grupos del Hospital: Cuidados Intensivos, Traumatología, Neuropediatría. Además colaboramos con grupos de fuera del hospital en el desarrollo de MTAs, por ejemplo para Cardiología Infantil del Hospital Ramón y Cajal, o el servicio de Oncología Pediátrica del Hospital La Paz.
A nivel internacional colaboramos con el Profesor Alain Hovnanian en el desarrollo del primer ensayo clínico de un MTA para pacientes con epidermolisis bullosa. Hay que destacar la colaboración continua con el grupo del Dr. Javier García Castro, del Instituto de Salud Carlos III, implicado en el desarrollo de la investigación en MTAs para nuestros pacientes desde el inicio del programa. La existencia de este Programa de Investigación en Terapias Avanzadas descansa sobre el grupo de investigación asociado a la Unidad.
La Unidad en el hospital ha iniciado su andadura con el Dr. Manuel Ramírez Orellana, responsable del Programa de Investigación en los años previos.
Otros profesionales de otros servicios y unidades del hospital interaccionarán con el Dr. Ramírez siempre que se plantee la posibilidad de administrar MTAs a niños del hospital.
La Unidad ha creado un Comité de Calidad en el que participan los profesionales de los diferentes servicios que puedan estar implicados en la administración de MTAs (Dirección Médica, Neurología, Hematología, Cuidados Intensivos, Oncohematología, Cirugía Ortopédica y Traumatología, Farmacia, Inmunología, Programa de Trasplante Hematopoyético, Unidad de Producción de Medicamentos de Terapias Avanzadas, Ensayos Clínicos, Enfermería y Calidad), para apoyar el desarrollo de la Unidad y su integración en el Hospital.
Dr. Manuel Ramírez Orellana
