Enfermedad Ultrarrara

El Hospital 12 de Octubre lidera un ensayo clínico independiente para demostrar que todos los pacientes con una enfermedad neuromuscular ultrarrara, denominada Déficit de timidina quinasa 2, se benefician de un tratamiento oral. En este momento está en fases avanzadas de desarrollo clínico, pero solo para casos cuyos síntomas se hayan iniciado antes de los 12 años. El ensayo con adultos, promovido por el Hospital 12 de Octubre, busca que sus resultados sirvan para ampliar sus indicaciones de uso a todas las personas afectadas, independientemente del momento del diagnóstico, dado que ya se ha administrado de manera compasiva y ha ofrecido mejoras muy significativas.